目前，在国家重大专项和创新药第十三个五年规划等政策支持下，我国少数生物医药企业加快自主创新，创新能力进一步提升，个别创新药品出海还实现零的突破，但是也存在问题，主要如下：
一、充分认识创新药在我国未来社会健康发展的战略意义。截至2021年末，我国65岁及以上人口超过14.2%，我国老龄化进程进一步加深，与之相应的衰老疾病、癌症等诊治未充分满足病人的有效需求。据专业统计，2020年我国新增癌症病人457万人，癌症死亡病例达300万，新增癌症病人和癌症病人死亡人数位列世界第一，其中，食管癌惊人地占到全球该病新增人数的53%。如何缓解这部分病人的痛苦、延长和挽救生命是摆在我们国家面前的巨大难题。
二、充分认识进口药品“卡脖子”和创新难的问题。尽管我国是制造大国，但是在制药方面短板突出。目前，至少4000种疾病基本无药可治。据统计，我国70%的药品需要进口，一旦国际关系紧张或基于地缘政治考量，我国面临进口药品、医疗设备将与高端芯片技术一样受制于人，出现救命的药品即使天价也难以买到的局面。
三、充分认识到我国生物医药创新能力弱的问题。据统计，一种创新药物研发周期平均约10年，上市前成本高达35亿美元以上，平均成功率不到10%。环顾全球，美国原始创新新药（FIRST-IN-CLASS）占全球的70%，稳居第一位，欧盟占18%，日本占7%左右，中国仅占2%。目前，我国药物生产企业以仿制为主，创新为辅，创新药投入不足。与国外大型药企相比，我国医药企业无论在基础研发投入、创新能力，还是在销售收入、净利润，以及市场占有率方面差距还很大。例如，2021年全球药企前15强研发投入1240亿美元，其中，辉瑞研发投入超过138.17亿美元，默沙东122.5亿美元，是国内头部企业的9倍至14倍，营业收入是国内头部企业的5-10倍，净利润是国内头部企业的16倍以上。加之国内创新药企业同质化较为严重，热门靶点药物扎堆、临床试验差异不明显，以及在国内完成临床校验的较多，不能满足海外患者临床的有效需求，导致创新药在走向国际市场时屡屡受挫。
四、充分认识集采对创新生物医药的影响。从全球看，实行集中采购降低患者负担和医保支出是大势所趋，但也要看到集中采购抗肿瘤药品降价达60%左右和压低企业利润的同时，进一步抑制了其创新积极性。如何处理好集中采购与创新的平衡，扶持国内医药企业积极发展，是摆在管理者面前亟待研究解决的难题。
为此，建议：
一、支持生物医药企业全球化布局。以落实《“十四五”医药工业发展规划》为契机，支持企业锚定生命科学这个中心，通过在全球做研发、全球做临床、全球做销售等方式，加快与国际药企接轨，科技赋能，强化基础研究，支持创新药企加速AI赋能。通过运用LNP和个性化联邦学习等智能化技术，加速破除与创新药相关的数据高壁垒、高成本和数据量小、数据不能共享且存在偏差等问题，加快靶点发现、加速药物筛选、临床前研究和临床试验，以及多靶点药物分子自动化设计优化，支持头部企业加快靶标发现与试验确定迭代技术、成药性与孤儿药，以及临床药理及毒性技术、LNP、MRNA技术、基因编辑技术和蛋白质与蛋白质相互作用等把最好的生物药、小分子药物研发出来，努力争取FDA的认证，叩开美国、欧洲及其他国家市场的大门，产业化技术突破，不断打入国际市场，强化国际竞争新优势。采取“license-in+自主研发”“license-out”的方式，建立健全以临床价值为导向的新药评估机制，强化审评人才库建设，营造医药人才集聚的良好环境，建立研审快速联动工作机制，推动新产品加快上市进程。按照强弱项、补短板的要求，加快推进重点创新产品和面向全球化产品的示范。
二、正确处理好创新与政府集采的关系。既要降低患者和医保的负担，又要推动企业加快创新能力。结合实际，支持头部企业加快全球化步伐，支持其做大做强，既不杀鸡取卵，以短视行为牺牲长远利益，又要兼顾长远利益，以谋求未来在全球化中的利益，推动行业和企业持续健康发展。
三、加强生物医药创新创业支持。站在国家战略的高度，研究制定生物医药产业发展规划，制定财政金融支持生物医药产业发展壮大的指导意见及具体措施，在药效和性价比均衡条件下，重点要把治疗癌症的国产创新药纳入医保报销范围，提升我国创新药国际竞争力。各省市结合实际制定生物医药发展战略实施细则，加强对医生用药指导，防止过度用药、无效用药，同时加快生物医药产业园区建设，加大生物医药人才培育和高端人才的引进，营造生物医药良好的营商环境。支持颠覆性技术、原始创新的生物医药行业税收优惠政策，采取扶上马再送一程的步伐，在创新阶段、亏损时期等方面税收优惠政策。围绕全产业链或处于全球化生物医药产业链上的链主，整合上下游资源，集中力量，汇聚更多的资源、更大的力量，支持其增强全球竞争力和影响力。支持天使投资、VC和PE投资生物医药，发挥资本市场在配置资源决定性作用。人民银行要运用再贷款、再贴现等货币政策工具，引导政策性、商业性金融创新金融产品，加大对创新药企金融支持力度，营造原始医药企业创新全周期性的支持环境。
作者：李恩付，民建中央财政金融委员会委员，民建四川省财政金融委员会主任，人行成都分行营管部高级经济师；龚春雨，哈佛大学医学院及附属麻省总医院博士后，四川大学华西医学中心——华西第四医院泌尿外科主任。
